ژن درمانی موجب بهبود بینایی نابینایان می شود

محققان موفق شدند پس از اثربخشی دور نخست ژن درمانی در بیماران LCA، چشم دوم بیماران را نیز تحت درمان قرار داده و بینایی آنها را بهبود بخشند.

به گزارش خبرنگار سایت پزشکان بدون مرز ،  محققان بیمارستان کودکان فیلادلفیا و دانشکده پزشکی پرلمان در دانشگاه پنسیلوانیا پس از بررسی اثربخشی ژن درمانی در یک چشم بیماران مبتلا به عارضه LCA چشم دیگر این بیماران را نیز با همین روش تحت درمان قرار دادند که این درمان نیز بدون خطر و عوارض جانبی گزارش شده است.

عارضه LCA‌ یک بیماری ارثی است که باعث نابینایی مادرزادی شده یا فرد در کودکی به آن مبتلا شده و در جوانی بینایی خود را از دست می دهد.

در مطالعات قبلی ۱۲ بیمار مبتلا به عارضه LCA مورد بررسی قرار گرفته و چهار بیمار نوجوان تحت ژن درمانی قرار گرفتند. در دور نخست ژن درمانی بینایی یک چشم بیماران پس از گذشت یک سال بهبود یافت.

ژن طبیعی RPE65 عامل تولید پروتئین در چرخه بینایی است و بروز جهش ژنی و نقص عملکرد باعث تضعیف سلول های گیرنده نوری شبیکه چشم شده و فرد به مرور زمان بینایی خود را از دست می دهد.

اگرچه محققان نگران واکنش سیستم ایمنی به ژن درمانی چشم دوم و مواجهه با یک پاسخ التهابی بودند، اما آزمایش بر روی حیوانات موثر بودن این روش را نشان داد.

برای ژن درمانی چشم دوم یک ویروس که با روش های مهندسی ژنتیک اصلاح شده بود با یک نسخه از ژن معمولی RPE65 به بیماران تزریق شد.

روش ژن درمانی در چشم دوم نیز موثر بود و بیماران قادر به دیدن در نور کم و حرکت در بین موانع با شرایط نوری ضعیف بودند.

به گفته دکتر «ژان بنت» سرپرست تیم تحقیقاتی در دانشگاه پنسیلوانیا، بیماران پس از ژن درمانی اعلام کرده اند که بینایی آنها بسیار بهبود یافته و قادرند در نور کم شب راه بروند و صورت افراد را تشخیص دهند.

ژن درمانی می تواند در آینده برای درمان بیماری های شبکیه و دیگر بیماری ها مورد استفاده قرار گیرد.

محققان تأکید می کنند که باید تحقیقات بیشتری بر روی بیماران مختلف انجام شود تا از بی خطر بودن این روش درمانی اطمینان حاصل شود.